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PCSK9, CRISPR-Cas9, de la clinique à la génétique, un aller-retour gagnant
Pierre-Yves BENHAMOU, CHU de Grenoble
En 2003, au décours d’une recherche génétique conduite à partir d’observations cliniques, une équipe française montrait que des mutations gains de fonction dans le gène codant pour PCSK9 induisaient un phénotype d’hypercholestérolémie familiale.
Dans ce numéro, l’article de Sophie Béliard retrace le développement de médicaments inhibant PCSK9, protéine favorisant la dégradation du récepteur LDL dans les lysosomes des hépatocytes. Ces anticorps anti-PCSK9 ont considérablement renforcé l’arsenal thérapeutique que le clinicien peut mettre en...
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